Gesundheit

Weltweite Gentherapie-Verlosung für todkranke Babys

Weltweite Gentherapie-Verlosung für todkranke Babys

Weltweite Gentherapie-Verlosung für todkranke Babys

dpa/hm
Langen/Basel
Zuletzt aktualisiert um:
Bei der Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance. Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis startete die Verlosung einer Behandlung mit Zolgensma für 100 Kinder am 03.02.2020. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit rund 2 Millionen Euro für eine Dosis. Foto: Sebastian Gollnow/dpa

Bei der weltweiten Verlosungsaktion einer Gentherapie für todkranke Babys haben jetzt auch Kinder in Deutschland eine Chance. Am Montag hat das zuständige Bundesinstitut grünes Licht gegeben. Doch gibt es auch Kritik an der Aktion.

Das Schweizer Pharmaunternehmen Novartis startete die weltweite Verlosung einer Behandlung mit Zolgensma für 100 Kinder am Montag. Es handelt sich um das teuerste Medikament der Welt, mit rund 2 Millionen Euro für eine Dosis. Die Therapie ist für Kinder unter zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) leiden. Die Krankheit verursacht die Muskelschwund und führt in schweren Fällen unbehandelt zum Tod.

Medikament ohne EU-Zulassung

Es gebe keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen, teilte das Paul-Ehrlich-Institut in Langen mit. Das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel ist dafür zuständig, solche Ausnahmeregeln zu genehmigen. Damit können Kinder, die bei der Novartis-Verlosung gewinnen, auch in Deutschland mit dem Medikament Zolgensma behandelt werden, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen ist.

Kritik an der Aktion

Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker haben die Verlosungsaktion kritisiert. Die Therapie sollte nach medizinischen Kriterien für jene Kinder zur Verfügung stehen, die sie am nötigsten brauchen, sagen sie. In Deutschland ist nach Angaben des Instituts eins von 10 000 Kindern betroffen.

Medizinethiker Norbert Paul von der Johannes-Gutenberg-Universität Mainz vermutet im deutschen Nachrichtenmagazin „Der Spiegel“ eine verdeckte Marketingkampagne des Pharmaunternehmens, zudem unterlaufe es mit der Aktion die noch laufenden Zulassungsverfahren für das Medikament.

Anderes Medikament weniger effektiv

Das Medikament ist in den USA seit Mai vergangenen Jahres zugelassen. In Europa laufen noch Prüfungen durch die Europäische Arzneimittelagentur. Es steht ein anderes Medikament für SMA-Patienten zur Verfügung, das aber weniger effektiv ist und nicht allen Kindern hilft.

Mehr lesen

Grönland

Zwangsverhütung: Immer mehr Frauen klagen gegen dänischen Staat

Kopenhagen Die dänische Kolonialmacht ließ Grönländerinnen zwischen 1966 und 1975 gegen ihren Willen Spiralen zur Empfängnisverhütung einsetzen. 143 der betroffenen Frauen verklagen Dänemark nun wegen der Verletzung der Menschenrechte. Eine grönländische Arbeitsgruppe, die sich dafür einsetzt, die Übergriffe durch den dänischen Staat aufzudecken, wurde kürzlich vom Rat für Menschenrechte mit dem Menschenrechtspreis 2023 ausgezeichnet.